Учените разработиха гел, който лекува отворени рани - дори и да са на десетилетия
разни / / April 05, 2023
Това ще улесни живота на хората със синдром на пеперудата.
Американски учени успешно завършен клинични изпитвания на генна терапия за лечение на отворени рани. Той е тестван върху 28 души с дистрофична булозна епидермолиза (DBE), наследствена заболяване, при което човешката кожа е толкова уязвима, че може да се пръсне и да се отлепи дори от леки наранявания. Нарича се още синдром на пеперудата. Няма одобрени лечения, пациентите могат само да правят превръзки и да приемат болкоуспокояващи.
DBE се причинява от мутация в гена COL7A1, който кодира колагена, който е отговорен за поддържането на слоевете на кожата заедно. В резултат на това слоевете са слабо свързани и триенето лесно ги разединява - което причинява рани. Учените са разработили гел, в който работещи копия на гена COL7A1 са вмъкнати във вектора на вируса на херпес симплекс тип 1. Той е модифициран така, че да не може да се разпространи в други части на тялото и заобикаля имунната система, доставяйки COL7A1 директно до увредената тъкан.
По време на двойно сляп експеримент Кожата на участниците е третирана с гел всяка седмица. След 3 месеца тези, които са получили истинския гел, а не манекена, са имали 71% от раните си затворени (срещу 20% от тези, които са получили плацебо). 22-годишният Винченцо Масколи, участник в експеримента, разказва, че след 4 месеца използване на гела е започнал да затваря голяма рана на гърба си, която е имал през целия си живот. След още 2 месеца се затвори напълно и болката намаля значително.
Единственият недостатък на такава генна терапия е, че ефектът не е постоянен. При много пациенти, чиито стари рани се затвориха, те се отвориха отново след няколко месеца: след шест месеца 67% от зарасналите рани останаха затворени. Въпреки това, при многократна употреба на гела не са забелязани странични ефекти, така че курсът може да се повтори, ако е необходимо.
Американската фармакологична компания Krystal Biotech вече преговаря с регулаторите да получи разрешение да пусне на пазара такъв гел. Решението трябва да бъде взето в началото на 2023 г.
В настоящата си форма гелът може да помогне само на съществуващи рани: той не може да остави белези на стари затворени рани или да проникне в кожата, за да предпази от бъдещи рани. Въпреки че DBE е рядко заболяване, това е само началото на прилагането на новата технология. В бъдеще изследователите планират да разработят варианти, подходящи за лечение на други кожни заболявания.
Прочетете също🧐
- Как да разберем, че имунната система наистина е слаба и какво да правим с нея
- Учени обясниха защо хората не миришат дори след COVID-19
- Учените установиха колко кафе трябва да пиете сутрин, за да подобрите работата на мозъка